GM604 – GENERVON

L’Any 2015 des de la Fundació Miquel Valls vam informar de que l’empresa Genervón volia aprovar el fàrmac GM604 a Estats Units per a poder continuar realitzant investigació i que arribés abans als afectats, sense haver d’esperar a fases més avançades dels assajos.
 
A continuació us deixem amb la opinió actual que tenen els membres de la Unitat Funcional d’ELA de l’Hospital de Bellvitge:


El cas del genervón és especial per la repercussió mediàtica i de difusió per fòrums d’Internet i xarxes socials. El GM604 és un producte d’una companyia californiana que el publicita a la seva pàgina web com un “regulador mestre neural” des de fa ja un parell d’anys.
 
En quant al seu possible mecanisme d’acció, a data d’avui només existeix una publicació amb genervón a la literatura mèdica. Es tracta d’un experiment en ratolí on en induir un ictus i injectar genervón es va apreciar un efecte a nivell d’alguns marcadors d’inflamació i pèrdua de neurones. No hi ha més dades publicades sobre els que jo em pugui fer una opinió, i el model d’ictus no sembla ser ell més indicat en l’ELA, al tractar-se de malalties completament diferents. En el passat s’ha realitzat estudis amb altres factors neurotròfics amb un mecanisme d’acció similar, amb resultats negatius.
 
L’empresa publicita un petit assaig clínic realitzat el 2014 amb 12 pacients, 3 mesos de seguiment i dos setmanes sols de tractament. A la seva web afirmen que van trobar “dades molt positives”. Els resultats d’aquest assaig, passat ja dos anys, no han estat publicats a cap revista mèdica, el qual es tradueix en seriosos dubtes sobre la seva qualitat.
Per la nostra experiència i de la comunitat d’investigadors en ELA, sabem que el nombre de pacients inclosos i el temps de seguiment realitzat són completament insuficients com per obtenir un resultat vàlid.
 
És correcte que genervón ha obtingut la designació de medicament orfe de l’agencia europea del medicament. És molt important entendre que la designació de medicament orfe és completament diferent de l’autorització per introduir un medicament al mercat. L’agencia europea concedeix la designació de medicament orfe en casos de malalties rares (menys de 5 x 10.000 persones afectades) i greus en les que tradicionalment no es realitzava molta investigació per ser malalties de difícil tractament. Els laboratoris han de demostra un mecanisme teòric. És relativament  fàcil d’obtenir aquesta designació, ja que la idea és promocionar la investigació en malalties rares i podria ser útil per la malaltia obtenint la denominació de “medicament orfe”.
 
És després quan ve la part més important de la fase d’investigació, l’assaig clínic, quan s’ha de demostrar seguretat, qualitat i eficàcia. Un medicament orfe no pot ser donat a un pacient excepte dins d’un assaig clínic.
 
Per tant, no és correcte que la pròpia companyia que desenvolupa el producte sigui la que revisi, reporti i interpreti les seves dades de seguretat i eficàcia. Per tot lo anterior, a dia d’avui és impossible recomanar genervón com a tractament als nostres pacients per absència d’evidència científica publicada. Així mateix, estem en desacord amb la forma com publicita l’empresa genervón el seu producte.
 
Dr. Andrés Paipa. Membre de l’Equip de la Unitat Funcional d’ELA de Bellvitge
 
 

NEWSLETTER 

Subscriu-te i rep mensualment tota la informació sobre la Fundació Miquel Valls

Subscriure'm